Ce sunt studiile clinice?

Studiile clinice sunt o etapă esențială în dezvoltarea de noi metode de tratament și în perfecționarea celor existente, contribuind la progresul medicinei și la îmbunătățirea vieții pacienților.

Studii Clinice România te ajută să înțelegi cum să accesezi cele mai inovative terapii, care sunt beneficiile și ricurile unui pacient care accesează un program de cercetare clinică medicală, precum și toate detaliile esențiale despre procedurile care garantează siguranța participanților. Accesează secțiunea Contact și solicită orice informații de interes. Specialiștii noștri, cu vastă experiență în cercetarea clinică medicală, îți stau la dispoziție cu informații suplimentare.

Cum se ajunge de la ideea unei echipe de cercetare la un medicament nou, inovativ, care poate salva sau îmbunătăți milioane de vieți omenești?

Studiile clinice sunt cercetări științifice riguroase care au ca scop evaluarea siguranței, eficacității și efectelor tratamentelor, medicamentelor, dispozitivelor medicale sau altor intervenții terapeutice asupra sănătății umane.

Astfel, cercetarea medicală are la bază, în primul rând observarea și înțelegerea mecanismului unei boli. Următorul pas natural este găsirea unei modalități de a influența acest mecanism, cum ar fi blocarea moleculelor dăunătoare, distrugerea microbilor sau stimularea unui proces benefic. În această etapă, cercetătorii dezvoltă noi compuși care, teoretic, ar putea interveni în mecanismul bolii pentru a obține un efect pozitiv.

Apoi, molecula nouă trece prin mai multe etape pentru a-și demonstra eficiența. În prima fază, acesta este testat în laborator (prin reacții chimice și pe fragmente de țesuturi), urmat de teste pe animale de laborator (studiile preclinice), selectate pentru că au reacții similare cu cele ale omului. După validarea studiilor preclinice, molecula în fază avansată de cercetare într-un studiu clinic, în care medicamentul este administrat oamenilor.

Procesul de dezvoltare a unui compus medicamentos implică ani de cercetare riguroasă, în cadrul căreia doar o mică parte dintre compușii analizați ajung în faza studiilor clinice. Majoritatea sunt eliminați pe parcurs, fie din cauza lipsei de eficiență, fie din cauza potențialului dăunător, asigurându-se astfel că doar cele mai promițătoare și sigure opțiuni continuă spre testare avansată.

Cercetarea clinică pentru dezvoltarea unui medicament nou durează, în medie, între 10 și 15 ani. Această perioadă lungă este necesară pentru a asigura siguranța, eficacitatea și calitatea tratamentului înainte ca acesta să fie aprobat pentru utilizare pe scară largă.

Etapele unui studiu clinic pentru aprobarea unui tratament inovativ

Studiile de fază I și II

În studiile de fază I și II (numite studii clinice exploratorii), compusul trebuie să demonstreze eficiență, de exemplu, comparându-se cu efectele unui placebo sau cu cele ale medicamentelor deja existente, fără a produce efecte adverse semnificative. Aceste studii se desfășoară de obicei pe grupuri mici de pacienți, care sunt monitorizați atent de medicii cercetători.

Studiile clinice la oameni încep, de obicei, cu voluntari sănătoși (studiile de fază Ia), utilizând doze foarte mici care sunt crescute treptat. Scopul acestei faze este să se investigheze cum se răspândește compusul în organism și cum se elimină (farmacocinetica) și să se identifice și evalueze eventualele efecte adverse neașteptate (siguranța).

În faza Ib și II se inițiază molecula și se evalueză primele semne de eficacitate pe grupuri de 20-100 de pacienți bolnavi, prin creșterea treptată a dozei din tratamentul țintă pentru a identifica- doza optimă sau doza maximă tolerată.

În fază II, compusul este administrat pacienților care suferă de boala țintită de medicament, se continuă evaluarea eficacității și monitorizării siguranței și se crește numărul de pacienți care primesc tratamentul inovativ (100-300 pacienți). Tot în fază II, dacă este confirmată eficacitatea și siguranța moleculei, este determinată doza optimă care urmează să se administreze în faza III de cercetare.

Studiile de fază III

După ce un medicament inovativ și-a demonstrat eficiența, urmează studiile clinice de fază III, care implică mii de pacienți.

Obiectiv principal în această etapă este confirmarea eficacității și a siguranței medicamentului într-o populație largă de pacienți (1000-3000 pacienți) și compararea acestuia cu tratamentele deja existente.

Odată ce rezultatele studiului sunt favorabile conform așteptărilor, medicamentul poate primi aprobarea finală din partea autorităților de reglementare (FDA sau EMA) și acesta poate fi comercializat sau inclus în programele naționale de tratament.

Studiile de fază IV

Studiile clinice de faza IV sunt numite și studii post-autorizare sau studii de supraveghere post-comercializare și sunt efectuate după ce un medicament a fost aprobat și introdus pe piață. Scopul acestor studii este de a monitoriza siguranța, eficacitatea și utilizarea pe termen lung a medicamentului în condiții reale de utilizare.

Spre exemplu, dacă un nou medicament pentru hipertensiune este aprobat și comercializat, un studiu de faza IV poate urmări cum reacționează pacienții în vârstă, femeile însărcinate sau cei cu afecțiuni renale, lucruri care poate nu au fost testate în fazele anterioare.

În această etapă se urmărește dacă apar noi informații despre siguranța medicamentului, inclusiv efecte adverse rare sau interacțiuni cu alte medicamente, ceea ce poate duce la revizuirea indicațiilor, modificarea dozei sau chiar retragerea de pe piață în cazuri extreme.

Care sunt beneficiile reale ale pacientului care accesează un program de cercetare clinică?

Beneficiul imediat al pacientului este accesul cu prioritate la cele mai noi terapii. Uneori pacienții fie nu răspund la medicația de fond, fie suferă de afecțiuni care nu sunt acoperite terapeutic de moleculele deja existente pe piața farmaceutică.

Astfel, în cadrul multor afecțiuni cronice existe soluții terapeutice care pot îmbunătăți sau chiar pot salva viața.

Un alt beneficiu semnificativ este faptul că în cadrul programului fiecare pacient beneficiază de un set avansat de investigații care determină profilul de eligibilitate al fiecarui pacient. Fiecare studiu se desfășoară în baza unui protocol medical care specifică foarte detaliat care sunt condițiile pentru ca un pacient să fie acceptat în program. Se urmărește în primul rând siguranța pacienților, iar criteriile de includere, deși limitative pentru mulți pacienți, au un rol important în asigurarea securității fiecărui participant. Nu de puține ori, pacienții pot fi considerați neeligibili pentru anumite programe, însă pot exista concomitent studii cu molecule cu mecanisme diferite de acțiune în cadrul cărora pacientul poate fi inclus cu succes.

Un beneficiu colateral al participării pacientului în cadrul unui studiu clinic este faptul că pe perioada administrării, acesta beneficiază de o atentă monitorizare medicală (fie în centre medicale private, fie în spitale publice) și totodată poate avea acces la investigații medicale care supravegheză evoluția afecțiunii în prezenta tratamentului.

Care sunt riscurile pe care și le asumă un pacient în cadrul unui program de studiu?

După cum este binecunoscut, administrarea oricărui medicament deja existent pe piată implică anumite riscuri pentru anumiți pacienți. Când cercetarea clinică ajunge în stadiul testării pe pacienți, riscurile administrării medicamentului sunt deja cunoscute și considerate nesemnificative sau acceptabile (ex. stare de amețeală, constipație, greață). Toate aceste riscuri precum și posibilul disconfort sunt explicate pacientului de echipa de medici cercetători înainte ca pacientul să ia o decizie în ceea ce privește acordul său de participare.

Studiile clinice sunt concepute astfel încât pacientul să se afle permanent în atenția medicilor investigatori și să aibă în orice moment acces direct către ei, pentru a semnala orice eveniment advers. Studiile inclus analize de sânge sau diverse investigații repetate, pentru a identifica imediat orice modificare. Pacientul are dreptul de a se retrage oricând consideră necesar din programul de cercetare.